開(kāi)發(fā)背景水蛭是我國(guó)傳統(tǒng)中藥，1800年前《神農(nóng)本草經(jīng)》中就有記載。中醫(yī)認(rèn)為它有破血、逐瘀、通經(jīng)的療效，主要用于治療瘕癥、痞塊、血瘀、閉經(jīng)和跌打損傷。西方也常用水蛭吸血以治療某些疾病。從水蛭及其唾液腺中已提取出多種活性成分，水蛭素是其中活性最顯著并且研究得最多的一種成分，它是由65～66個(gè)氨基酸組成的小分子酸性蛋白質(zhì)（多肽）。
       水蛭素對(duì)凝血酶有極強(qiáng)的抑制作用，是迄今為止所發(fā)現(xiàn)最強(qiáng)的凝血酶天然特異抑制劑。動(dòng)物試驗(yàn)與臨床研究表明，水蛭素能高效抗凝血、抗血栓形成，以及阻止凝血酶催化的凝血因子活化和血小板反應(yīng)等進(jìn)一步血瘀現(xiàn)象。此外，它還能抑制凝血酶誘導(dǎo)的成纖維細(xì)胞的增殖和凝血酶對(duì)內(nèi)皮細(xì)胞的刺激。與肝素相比，它不僅用量少，不會(huì)引起出血，也不依賴(lài)于內(nèi)源性輔助因子；而肝素則有引起出血的危險(xiǎn)，在彌漫性血管內(nèi)凝血的發(fā)病過(guò)程中抗凝血酶Ⅲ往往減少，這將限制肝素的療效，采用水蛭會(huì)有較好的效果。
        水蛭素是一類(lèi)很有前途的抗凝化瘀藥物，它可用于治療各種血栓疾病，尤其是靜脈血栓和彌漫性血管凝血的治療；也可用于外科手術(shù)后預(yù)防動(dòng)脈血栓的形成，預(yù)防溶解血栓后或血管再造后血栓的形成；改善體外血液循環(huán)和血液透析過(guò)程。在顯微外科手術(shù)中常因?yàn)槲呛咸幯芩ㄈ鴮?dǎo)致失敗，采用水蛭素可促進(jìn)傷口愈合。研究還表明，水蛭素在腫瘤治療中也能發(fā)揮作用。它能阻止腫瘤細(xì)胞的轉(zhuǎn)移，已證明有療效的腫瘤如纖維肉瘤、骨肉瘤、血管肉瘤、黑素瘤和白血病等。水蛭素還可配合化學(xué)治療和放射治療，由于促進(jìn)腫瘤中的血流而增強(qiáng)療效。動(dòng)物試驗(yàn)和臨床研究表明，靜脈或皮下注射水蛭素均無(wú)明顯毒副作用，無(wú)論急性、亞急性的毒性試驗(yàn)，對(duì)血壓、心率、血相、出血時(shí)間和血液化學(xué)成分均不受影響，呼吸系統(tǒng)也沒(méi)有影響，無(wú)過(guò)敏反應(yīng)，一般無(wú)特異抗體發(fā)現(xiàn)。半致死劑量LD50>50mg/kg，遠(yuǎn)大于治療所用的劑量（1mg/kg）。
        尤其值得指出的是，水蛭素可以口服，這給用藥帶來(lái)很大方便。水蛭素比較穩(wěn)定，胰蛋白酶和糜蛋白酶并不破壞其活性，而且水蛭素的某些水解片段仍有抑制凝血酶的作用，這就可以解釋為何口服中藥水蛭提取液仍然有療效的原理。由于水蛭素具有重要開(kāi)發(fā)價(jià)值，而水蛭的來(lái)源有限，故國(guó)內(nèi)外醫(yī)藥界均著重研究通過(guò)基因工程獲得重組水蛭素。1986年后，重組水蛭素已在大腸桿菌和酵母中分別表達(dá)成功，與天然水蛭素相比，重組水蛭素在第63位氨基酸（酪氨酸）上未硫酸酯化，活性略低，其余性質(zhì)基本相同